Лекарства сираци: списък с наименования, показания и противопоказания

Сираци лекарствени продукти - са тези, които се използват за лечение на редки заболявания. Те се наричат още "болести сираци". Изглежда, че ако едно заболяване е рядко, е трудно да бъде открито.

Всъщност има един парадокс. Въпреки рядкостта им, сред населението има много пациенти с тези заболявания. Например в европейските страни те са 30 милиона, което означава, че всеки 15-ти човек страда от сирашко заболяване. Има специални лекарства за лечението им.

Регистрация на лекарства сираци

Такива фармацевтични продукти обикновено следват същия път на производство и регистрация като конвенционалните лекарства. Но те получават някои стимули, които насърчават производителите да инвестират специално в тяхното развитие.

Правителствена намеса в подкрепа на производството по различни начини: данъчни облекчения и стимули, опростени процедури за допускане до вътрешния пазар, субсидии за развитие, увеличен период на изключителност на пазара.

Кой предоставя статута

Статут на лекарства сираци се дава на лекарства от Комитета за лекарствени продукти сираци към Европейската агенция по лекарствата. След това тя се одобрява от Европейската комисия. Едва след това се дава разрешение за търговия.

Изисквания

За да бъде одобрено заявлението за статут на лекарство сирак, продуктът трябва да отговаря на следните изисквания:

1. Трябва да се използва за диагностика и терапия на предотвратяване на заболявания, животозастрашаващо или хронично състояние.
2. заболяването не трябва да се среща при повече от 5 души на 10 000 в Европейския съюз или продажбите на фармацевтичния продукт вероятно няма да покрият разходите, необходими за нейното развитие.
3. Не съществува подходящ начин за диагностициране, лечение или предотвратяване на дадено заболяване или, ако такъв е създаден, въпросното лекарство трябва да помага на пациентите с такова заболяване.

На ниво закон

В края на март 2010 г. Русия одобри проектозакона "За движението на лекарствата", който предвижда държавно регулиране на цените на лекарствата, считани за основни и жизненоважни. В окончателния вариант не се споменават т.нар. лекарства сираци. Тази поправка изчезва от закона след първото четене в Държавната дума.

Поради тази причина няколко десетки благотворителни фондации се обединиха в призив към руския президент. Те поискаха легализиране на разпространението на лекарства сираци и опростен режим за техния внос и регистрация в страната.

В резултат на това на уебсайта на Министерството на здравеопазването беше публикувано официално изявление. По този начин процедурата за внос на такива лекарства беше опростена. Сега тя е максимум 5 дни.

Разрешението за внос за лична употреба се дава в електронен формат с цифров подпис. На пациентите от по-отдалечените райони няма да се налага да пътуват до столицата, нито да се редят на опашки, за да получат заявленията си.

Болести сираци

Примери за сирашки болести са:

1. Мукополизахаридоза. Наследствено заболяване в тежка форма, свързано с метаболитно разстройство. В Русия всяка година се раждат средно около 15 души с това заболяване.
2. Хемофилия. Наследствена патология, в която Диагностицира се недостиг на фактори на кръвосъсирването, който забавя процеса. В Русия са регистрирани 8 000 случая. пациенти.
3. Хронична лигавична кандидоза. Причинява се от гъбичките Candida. Обикновено се среща при деца под 18-годишна възраст.

В този списък са включени също мукормикоза, зигомикоза, тимом, злокачествен сарком на меките тъкани, кистозна фиброза, хиперпролактинемия, синдром на Рет, улцерозен колит на стомаха, синдром на Маджид, аниридия. Това не са единствените болести сираци - списъкът е много по-дълъг.

Списък на популярните лекарства

Най-известните лекарства сираци за това заболяване са:

1. "Soliris". Активната съставка е екулизумаб. Той е имуносупресор. Показанията са атипичен хемолитично-уремичен синдром и Пароксизмална нощна хемоглобинурия (Paroxysmal nocturnal haemoglobinuria). Противопоказанията включват бактерионосителство на Neisseria meningitides, активни инфекциозни лезии, липса на ваксинация, тежки чернодробни и бъбречни заболявания.
2. "Enplate". Основната активна съставка е ромиплостим. Показан е за лечение на идиопатична тромбоцитопенична пурпура.
3. "Elapraza". Основният компонент е идурсулфаза. Лекарства, предписани за мукополизахаридоза тип 2.
4. "Traklir". Основната съставка на лекарството е бозентан. Използва се в случаи на белодробна хипертония.
5. "Enbrel". Лекарството съдържа етанерцепт. Показан е при ювенилен артрит със системно начало.
6. "Naglazim ". Активната съставка е балсулфаза. Лекарството се използва за мукополизахаридоза тип 4.
7. "Actemra". Съдържа тоцилизумаб. Предписва се при ювенилен артрит със системно начало.
8. "Revolade". Активната съставка е eltrombopag. Използва се при идиопатична тромбоцитопенична пурпура.
9. "Aldazurim". Основната съставка - ларонидаза. Предписва се при мукополизахаридоза тип 1.
10. "Hilaris". Активната съставка е канакинумаб. Лекарството се използва при ювенилен артрит със системно начало.
11. "Привигени ". Активната му съставка е човешки имуноглобулин. Лекарството се предписва за идиопатична тромбоцитопенична пурпура.
12. "Replagal". Активната съставка е агалсидаза алфа. Предписва се при болестта на Фабри.
13. "Exijad". Активната съставка е деферазирокс. Използва се при неуточнена апластична анемия.
14. "Orfadin". Активна съставка - нитизинон. Предписва се при тирозинемия.
15. "Adempas". Съдържа риоцигуат. Предписва се за белодробна хипертония.
16. "Opsamite". Съдържа мацитентан. Използва се за лечение на белодробна хипертония.
17. "Revacion". Силденафил присъства в състава на продукта. Предписани за белодробна хипертония.
18. "Майозим". Основната съставка е алглюкозидаза алфа. Лекарството се използва при болестта на Помпе.
19. "Окачване". Основната активна съставка е миглустат. Предписва се за сфинголипидоза.
20. "Ventavis". Съдържа илопрост. Предписани за белодробна хипертония.
21. "Fabrazyme". Съдържа агалсидаза бета. Даден при сфинголипидоза.
22. "Volibris". Активното съединение е амбризентан. Показан е за белодробна хипертония.
23. "Иломедин". Активната съставка е илопрост. Използва се за белодробна хипертония.

Този списък с лекарства сираци се счита за най-популярния сред предписваните за заболявания.

Противопоказания

Продуктите са забранени в случаи на свръхчувствителност към активната съставка на лекарството или при тежко чернодробно или бъбречно увреждане. Деца се дават само след разрешение от лекар.

Заключение

По този начин списъкът с лекарства сираци е списък с лекарства, които се предписват за заболявания от една и съща група заболявания. Тези патологии се считат за редки.

Разработването на лекарства сираци е от полза за компаниите. Регистрацията е същата, както при другите фармацевтични продукти, но с допълнително потвърждение от съответния комитет.

Що се отнася до пациентите, важно е да се помни, че само лекар трябва да предписва лекарството. Самостоятелното закупуване на лекарства не се препоръчва, тъй като може да не доведе до желания ефект, а само да го влоши протичане на заболяването.